韩国已有超1万医生辞职创新药物治疗方案助骨髓移植患者摆脱cGVHD折磨

发布时间:2024-03-01 23:12:23 来源: TG@KZSEO

  

  中新网上海2月19日电 (记者 陈静)骨髓移植后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)发病率高达30%~70%。上海交通大学附属瑞金医院海南医院血液科执行主任游建华教授19日接受记者采访时强调:“尽早发现慢性移植物抗宿主病,尤其是在疾病早期就重视对组织纤维化的‘抢先干预’非常关键。”

  游建华教授介绍,慢性移植物抗宿主病是由于移植的免疫细胞(移植物)攻击患者(宿主)的细胞,破坏自体原有的免疫系统,导致多个组织发生炎症和纤维化。(cGVHD)往往会经历三个阶段,超半数患者到医院诊断时便已是中到重度水平。他解释,这是因为三个阶段通常是连续性的,也会同时发生,也就是说,第一阶段的患者可能同时进入第二和第三阶段。

  作为上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院血液科执行主任,游建华教授分享了临床病例。2019年,7岁的硕硕(化名)接受了骨髓移植。原本家人都以为骨髓移植后,硕硕将彻底告别病痛的反复折磨。可是,2020年,硕硕出现了严重的慢性移植物抗宿主病伴纤维化,排异和纤维化一度延展至他的皮肤、关节、口腔及眼睛。他甚至因重症肺炎和呼吸衰竭等问题进了儿童ICU。今年38岁的郭宇(化名)同样在骨髓移植后出现了膀胱炎以及肺部排异、口腔排异和眼睛排异等慢性移植物抗宿主病伴纤维化的症状。

  游建华教授介绍:“当前慢性移植物抗宿主病的治疗以免疫抑制治疗为主,长时间使用会抑制人体自身免疫力,增加原发疾病复发风险,尤其难以解决纤维化问题,使得纤维化问题不断加剧。传统的抗排异药物主要是针对皮肤,但是针对纤维化,特别是肺纤维化,临床上的有效率甚至不到10%,患者亟需创新的治疗方案。”硕硕妈妈告诉记者:“这些年我们辗转了好几家医院,跨了好几个省市,用了四、五种抗排异的药,依旧控制不住严重的排异反应。”

  据了解,当下,创新药物治疗方案针对慢性移植物抗宿主病治疗的全新靶点——ROCK2进行靶向治疗。游建华教授告诉记者,2023年8月,可针对ROCK2靶点的免疫调节剂,在中国获批用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上cGVHD患者:一方面可使患者恢复自身免疫稳态,另一方面可有效实现抗纤维化作用,从源头预防纤维化的形成,并直接作用于纤维化成分,减少纤维化,使患者重拾生活信心。

  游建华说,硕硕已经接受了5个多月的治疗,目前,除了皮肤、眼睛、关节的纤维化是部分缓解,孩子的口腔、食管、胃肠道达到了完全缓解。郭宇则表示,在治疗5周后,自己的气喘缓解了不少。从他家到最近一个地铁站,来回走一趟大概要十多分钟,他可以中途不休息,“虽然说也有一点喘,但是不影响接着走路,前后对比的话感觉上是好很多。”

  游建华教授表示,除了硕硕和郭宇,目前已有18位患者从创新治疗方案中获益。有一位患者刚来就诊时,皮肤排异非常严重,几个手指不能弯曲,脚部排异更厉害,完全丧失了生活自理能力。经过3个月治疗,如今他能自己煮饭了,最近他的两只手已经能够完全合拢,闲暇时还会拿手机打游戏。还有一位患者此前离不开氧气机,现在他可以自己走路、开车出门,基本上回归了正常状态。(完)